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Post by alamin447 on Aug 8, 2023 6:00:55 GMT
寸桌子 ASO 是化学合成的寡核苷酸,长度通常为 1-30 个核苷酸,遵循 Watson-Crick 碱基配对规则与 RNA 结合。ASO 的长度允许它们仅与一种靶标 RNA 独特地结合。尽管最先上市的两种 ASO 药物 Fomivirsen 和 Mipomersen [ 14 ] 已停产,但市场上仍有 7 种获批的 ASO 药物用于医疗用途 [ 15 , 16 ],主要用于治疗疾病
,如杜氏肌营养不良症 (DMD) ) [ 17 ]、脊髓 Telegram 用户号码列表性肌萎缩症、经病 [ 18 , 19 ] 和家族性乳糜微粒血症综合征。 B 细胞淋巴瘤 2 (Bcl-2) 家族的蛋白质在细胞凋亡调节中发挥作用,并赋予对传统细胞毒性化疗和单克隆抗体的抵抗力,使 Bcl-2 成为癌症治疗干预的有吸引力的靶点。Oblimersenodium (Genasense™, G3139) 是一种反义寡核苷酸,可与 Bcl-2 mRNA 开放阅读框的前 6 个密码子杂交,导 致 Bcl-2 mRNA 降解并诱导细胞凋亡 [20 ]。已经有很多关于oblimersen联合化疗药物的临床试验,如卡铂[ 21,22 ],紫杉醇[ 23 ] ,多西他赛[ 24,25,26,27 ]]和伊立替康[ 28 ],用于治疗实体瘤。在 I/II 期试验中,oblimersen 和前药伊立替康的组合在转移性结直肠癌患者中具有良好的耐受性;一名患者出现部分缓解,另外 10 名患者病情稳定,持续 2.5-10 个月 (NCT00004870) [ 28 ]。临床试验的安全性数
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